行业资讯｜细胞行业一周资讯（2025.08.18-2025.08.24）

1.基因工程干细胞实现体内持续生成抗癌T细胞

美国加州大学洛杉矶分校团队通过基因编辑改造患者造血干细胞，使其在体内持续生成携带肿瘤特异性受体（靶向NY-ESO-1抗原）的T细胞。该技术将干细胞转化为“细胞工厂”在患者骨髓中建立持久免疫防御系统。一名侵袭性肉瘤患者治疗后肿瘤显著消退，工程化T细胞在体内稳定存在数月，突破传统免疫疗法因细胞耗竭失效的局限。为实体瘤提供持续性免疫防御新策略，未来可扩展至HIV及自身免疫病治疗。

——《自然·通讯》

2.日本批准亚洲首款干细胞疗法治疗儿童白闭症

日本厚生劳动省正式批准自体脂肪间充质干细胞静脉输注疗法用于4岁及以上自闭症患者。临床数据显示，干预后患者社交互动能力提升10%-15%，重复刻板行为减少，专注力及生活自理能力改善。该疗法通过修复神经炎症与促进脑功能再生起效，为全球7800万自闭症患者提供新干预路径。首开神经发育障碍干细胞治疗先河，推动难治性疾病临床转化。

——日本厚生劳动省官方批件

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3.5款CAR-T疗法纳入国家商保创新药初审目录

国家医保局公示通过商保创新药目录初审的药品名单，包含5款已上市CAR-T细胞疗法（如阿基仑赛注射液、瑞基奥仑赛注射液等）。其中2款仅进入商保目录，3款同时进入国家医保目录外药品名单，标志着高价细胞疗法纳入多层次支付体系取得突破。通过商保补充医保，提升患者可及性，推动细胞治疗普惠化。

——国家医保局官网公示文件

4.吸入式CAR-M细胞疗法攻克癌症肺转移难题

中山大学黄曦团队开发基于小细胞外囊泡（sEV）递送mRNA的原位CAR-巨噬细胞（CAR-M）疗法。通过吸入给药，sEV携带mRNA在肺部生成靶向肿瘤的CAR-M细胞，显著抑制癌症肺转移与复发，临床前模型显示疗效优于传统CAR-T。突破实体瘤微环境屏障，为转移性肺癌提供无创治疗新方案。

——《Nature Communications》

5.中国首款干细胞治疗艾滋病药物获批临床

国家药监局批准干细胞药物VPD/FC01002注射液临床试验，用于艾滋病免疫功能重建不全（INR）患者。该药物通过工程化干细胞提升CD4 T细胞计数，逆转15%-30%患者的免疫衰竭状态，填补抗病毒治疗外的免疫修复空白。为全球4000万艾滋病感染者提供除抗病毒治疗外的全新选择。

——国家药监局临床试验默示许可